Sarepta Therapeutics сообщила о смерти 16-летнего парня во вторник — он перенес острую печеночную недостаточность. Компания не уточнила, где и когда произошел инцидент.
По словам представителя компании, «исходя из имеющейся на данный момент информации», Sarepta Therapeutics не может исключить, что ее препарат генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys способствовал смерти пациента.
«Мы собираем дополнительную информацию, но, основываясь на текущих данных от лечащего врача, включая время после лечения и клиническое течение, мы не можем исключить возможность того, что Elevidys был способствующим фактором», — заявил представитель.
Этот случай вновь привлекает внимание к безопасности препаратов генной терапии, в которых в качестве векторов используются аденоассоциированные вирусы (AAV). Не только Elevidys, но и некоторые другие подобные средства связывали с серьезным поражением печени.
Что касается последнего случая, у умершего пациента также была диагностирована цитомегаловирусная инфекция, которая тоже может поражать и повреждать печень. По словам представителя Sarepta Therapeutics, лечащий врач подростка определил ЦМВ как вероятный фактор, способствовавший его смерти.
Однако эту компанию давно критикуют за продвижение на рынок «сырых» продуктов с противоречивой эффективностью. В частности, в 2019 году эксперты ICER назвали другой ее препарат от мышечной дистрофии Дюшенна — Exondys 51 — дорогим, недостаточно убедительно эффективным и недостаточно безопасным.
Что касается Elevidys, то критики считают его одобрение преждевременным, поскольку ранее он не достиг первичных конечных точек в двух клинических исследованиях.
