«Поворотний момент»: Ionis переходить у вищу лігу після схвалення Tryngolza

Хоча за 35 років існування Ionis Pharmaceuticals отримала від FDA кілька схвалень, Tryngolza стане першим її продуктом, який вона буде комерціалізувати самостійно.

Tryngolza (олезарсен) — РНК-таргетований кон’югований лігандом антисмисловий олігониклеотид, розроблений для зниження печінкового синтезу аполіпопротеїну C-III (apoC-III). Препарат створювався для лікування пацієнтів з підвищеним рівнем тригліцеридів, у тому числі опосередкованим синдромом сімейної хіломікронемії (СХМ), при якому гіпертригліцеридемія здатна призвести до потенційно летального ускладнення — гострого запалення підшлункової залози.

Tryngolza, який вводиться щомісяця, значно знижує рівень тригліцеридів, що підтвердилося в клінічному дослідженні 3 фази, на результатах якого ґрунтувалося позитивне рішення FDA.

Зазначене дослідження показало, що олезарсен забезпечував зниження рівня тригліцеридів на 42% через шість місяців лікування. А через 12 місяців застосування препарату Ionis Pharmaceuticals зниження рівня тригліцеридів склало 57% від вихідного рівня.

В опорному випробуванні олезарсен також зменшував частоту випадків гострого панкреатиту: протягом 12 місяців лікування лише 1 з із 22 пацієнтів, який приймав цей «антисенс», мав один епізод гострого панкреатиту, в той час коли в групі плацебо у 7 з 23 спостерігалося 11 епізодів гострого панкреатиту.

«Схвалення Tryngolza – поворотний момент для Ionis», — заявив генеральний директор компанії Бретт Монія.

Втім, це ключовий момент і для пацієнтів із синдромом сімейної хіломікронемії: Tryngolza став першим схваленим препаратом у США для лікування цього рідкісного генетичного захворювання.

Згідно з планами Монія, саме Tryngolza стане першим із чотирьох незалежних лончів, які Ionis Pharmaceuticals планує провести до 2027 року.