«Поворотный момент»: Ionis переходит в высшую лигу после одобрения Tryngolza

Хотя за 35 лет существования Ionis Pharmaceuticals получила от FDA несколько одобрений, Tryngolza станет первым продуктом, который будет коммерциализирован ею самостоятельно.

Tryngolza (олезарсен) — РНК-таргетированный конъюгированный лигандом антисмысловой олигониклеотид, разработанный для снижения печеночного синтеза аполипопротеина C-III (apoC-III). Препарат создавался для лечения пациентов с повышенным уровнем триглицеридов, в том числе опосредованным синдромом семейной хиломикронемии (СХМ), при котором гипертриглицеридемия способна привести к потенциально летальному осложнению – острому воспалению поджелудочной железы.

Вводимый ежемесячно Tryngolza значительно снижает уровень триглицеридов, что подтвердилось в клиническом исследовании 3 фазы, на результатах которого основывалось положительное решение FDA.

Указанное исследование показало, что олезарсен обеспечивал снижение уровня триглицеридов на 42% через шесть месяцев лечения. А через 12 месяцев применение препарата Ionis Pharmaceuticals снижение уровня триглицеридов составило 57% исходного уровня.

В опорном испытании олезарсен также уменьшал частоту случаев острого панкреатита: в течение 12 месяцев лечения только 1 из 22 пациентов, принимавших этот антисенс, имел один эпизод острого панкреатита, в то время как в группе плацебо у 7 из 23 наблюдалось 11 эпизодов острого панкреатита.

ʼОдобрение Tryngolza — поворотный момент для Ionisʼ, — заявил генеральный директор компании Бретт Мония.

Впрочем, это ключевой момент и для пациентов с синдромом семейной хиломикронемии: Tryngolza стал первым одобренным препаратом в США для лечения этого редкого генетического заболевания.

Согласно планам Мония именно Tryngolza станет первым из четырех независимых лончей, которые Ionis Pharmaceuticals планирует провести до 2027 года.