FDA скасувало заборону на випробування препарату від міотонічної дистрофії

Заборону вдалося зняти через два роки після того, як американський регулятор поставив на паузу дослідження з оцінки кандидату, створеного компанією для лікування міотонічної дистрофії 1 типу.

У 2022 році агентство частково призупинило випробування фазі I/II MARINA після повідомлення про серйозну побічну реакцію, котра проявилася у нещодавно зареєстрованого у дослідження пацієнта. При цьому компанія не розкрила подробиць щодо побічної дії. Але наступного року FDA дещо пом’якшило часткову заборону на клінічне дослідження, дозволивши компанії набирати в нього нових пацієнтів.

А на початку цього року Avidity Biosciences запустила плацебо-контрольоване дослідження III фази HARBOUR, яке має дати підґрунтя для реєстрації дель-дезірану. В ньому візьмуть участь 150 учасників із міотонічною дистрофією 1 типу, які будуть оцінюватися протягом 54 тижнів.

Дель-дезіран (дельпаціабрт етедезіран) представляє собою оригінальний кон’югат «антитіло — олігонуклеотидний комплекс». Препарат складається з моноклонального антитіла проти рецептора трансферину 1 (TfR1), яке поєднали із малою інтерферуючою РНК (siRNA), націленою на мРНК протеїнкінази міотонічної дистрофії (DMPK), що відповідає за синтез білка DMPF.

Міотонічна дистрофія типу 1 — прогресуюче дегенеративне захворювання, що значною мірою варіює за тяжкістю, проявами та віком маніфестації. При цьому всі форми міотонічної дистрофії повʼязані з високим рівнем тяжкості захворювання і можуть призвести до передчасної смерті. В першу чергу хвороба вражає скелетні та серцевий мʼязи. Такі пацієнти можуть страждати від сукупності проявів, включаючи міотонію та мʼязову слабкість, проблеми з диханням, стомлюваність, гіперсомнію, ускладнення з боку серця, ШКТ, когнітивні та поведінкові розлади тощо.

За прогнозами GlobalData, у випадку схвалення продажі дель-дезірану перевищать 1,2 мільярда доларів США до 2030 року.