FDA отменило запрет на испытание препарата от миотонической дистрофии

Запрет удалось снять два года спустя после того, как американский регулятор поставил на паузу исследование по оценке кандидата, созданного компанией для лечения миотонической дистрофии 1 типа.

В 2022 году агентство частично приостановило испытание фазе I/II MARINA после сообщения о серьезной побочной реакции, проявившейся у недавно зарегистрированного в исследовании пациента. При этом компания не раскрыла подробностей по поводу побочного действия. Но в следующем году FDA несколько смягчило частичный запрет на клиническое исследование, позволив компании набирать в него новых пациентов.

А в начале этого года Avidity Biosciences запустила плацебо-контролируемое исследование III фазы HARBOUR, которое должно дать основу для регистрации дель-дезирана. В нем примут участие 150 участников с миотонической дистрофией 1 типа, которые будут оцениваться в течение 54 недель.

Дель-дезиран (дельпациабрт этедезиран) представляет собой оригинальный конъюгат «антитело – олигонуклеотидный комплекс». Препарат состоит из моноклонального антитела против рецептора трансферрина 1 (TfR1), которое сочетается с малой интерферирующей РНК (siRNA), нацеленной на мРНК протеинкиназы миотонической дистрофии (DMPK), отвечающей за синтез белка DMPF.

Миотоническая дистрофия типа 1 — прогрессирующее дегенеративное заболевание, в значительной степени варьирующее по тяжести, проявлениям и возрасту манифестации. При этом все формы миотонической дистрофии связаны с высоким уровнем тяжести заболевания и могут привести к преждевременной смерти. В первую очередь болезнь поражает скелетные и сердечные мышцы. Такие пациенты могут страдать от совокупности проявлений, включая миотонию и мышечную слабость, проблемы с дыханием, утомляемость, гиперсомнию, осложнения со стороны сердца, ЖКТ, когнитивные и поведенческие расстройства.

По прогнозам GlobalData, в случае одобрения, продажи дель-дезирана превысят 1,2 миллиарда долларов США к 2030 году.