«Не йдіть коротким шляхом»: чиновник ЕМА дала поради спонсорам випробувань

Керівниця відділу орфанних препаратів Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) закликала спонсорів завчасно починати співпрацю з регуляторними органами та витрачати «трохи більше часу» на розробку свого продукту, а не зрізати кути – це підвищить шанси на успішну реєстрацію лікарського засобу.

Щоб уникнути затримок під час оцінки реєстраційних заявок, фармацевтичні компанії, які розробляють препарати для лікування рідкісних захворювань, повинні проходити наукові консультації ЕМА і користуватися послугами з підтримки протоколів. Вони надаються консультативним комітетом агентства з лікарських засобів для людини (CHMP) за рекомендацією робочої групи з наукових консультацій (SAWP) на будь-якому етапі процесу розробки.

Таку позицію озвучила на зустрічі RAPS Euro Convergence 2024 у Берліні керівник відділу орфанних препаратів EMA Крістіна Ларссон. Вона визнала, що занадто часто процедура реєстрації ліків від рідкісних захворювань «займає досить багато часу, оскільки є запитання» щодо даних.

«Якщо у вас надто мало пацієнтів, ви повинні враховувати це, проводячи дослідження», – сказала вона учасникам зустрічі, додавши, що вона «не хотіла, щоб дослідження надходили до агентства, де ми не можемо використовувати дані, оскільки було зрізано занадто багато кутів».

Ларссон вважає, що спонсори можуть максимізувати свої шанси на регуляторний успіх, плануючи процес розробки «завчасно», і вони повинні обговорювати з регуляторами валідність кінцевих точок дослідження для використання в плані статистичного аналізу – й для цього компанії повинні тісно співпрацювати ЕМА з ранніх етапів розвитку препарату.

Вона також рекомендувала компаніям розробляти ліки «трохи довше», наприклад, виконувати статистичний аналіз значущості кінцевої точки через 12, а не 6 місяців.