Нарешті: FDA схвалило препарат від анемії, який розроблявся 30+ років

FDA схвалило препарат Rytelo (іметельстат) для лікування пацієнтів з мієлодиспластичними синдромами (МДС).

Rytelo можна застосовувати у вигляді інфузій для дорослих із МДС низького-середнього ступеня ризику та трансфузійно-залежною анемією, які не відповіли на стимулятори еритропоезу або набули до них толерантності.

Заявляється, що іметельстат зв’язується з ферментом теломеразою, пригнічуючи тим самим його активність, а це, своєю чергою, допомагає знищувати в кістковому мозку стовбурові клітини та клітини-попередники , які викликають МДС.

У дослідженнях через вісім тижнів терапії 40% пацієнтів, які отримували іметельстат, не потребували переливання крові проти 15% пацієнтів, які отримували плацебо. Через 24 тижні ці цифри становили 28% і 3% відповідно.

Втім, у експертів виникали занепокоєння щодо застосування іметельстату: препарат був повʼязаний з високою частотою нейтропенії та тромбоцитопенії. Розробник пропонує корегувати ці небажані явища модифікацією дози.

Geron встановила оптову вартість однодозового флакона 47 мг Rytelo на рівні 2 471 долар США, тоді як однодозовий флакон 188 мг коштує 9 884 долари США. Дозування залежить від маси тіла пацієнта.

За оцінками Evaluate, у 2028 році продажі Rytelo становитимутьь 737 мільйонів доларів США.

Після позитивного рішення FDA ціна акцій Geron зросла на 22%. Компанія вийшла на біржу ще в далекому 1996 році.