EMA упорядкує вимоги до неконтрольованих випробувань, які використовуються для реєстрації ліків

Європейське агентство з лікарських засобів окреслило загалом деякі потенційні проблеми, що виникають у неконтрольованих дослідженнях (з однією групою), та можливі варіанти їх вирішення.

Аналітичний документ EMA поки що відкритий для громадського обговорення. За повідомленням EMA, після розгляду коментарів з боку громадськості остаточний документ буде опубліковано десь наступного року.

Основна увага в документі приділяється концепціям та проблемам, повʼязаним із випробуваннями з однією групою (single-arm trial \SAT). Зазначається, що ʼSAT можна вважати прийнятним для отримання реєстраційного посвідченняʼ у певних випадках, хоча таким випробуванням і властиві ʼсуттєві недолікиʼ.

Крім обговорення таких моментів, як вибір кінцевих точок, популяцій пацієнтів та оптимального способу використання зовнішньої інформації, EMA виклало низку «спотворень», на які слід звернути увагу в одногрупових випробуваннях, щоб знизити їхній ризик.

Одна з похибок, яку вказує EMA, — це систематична помилка відсіву, тобто помилка відбору, викликана втратою учасників, коли відсутні дані можуть створити важкорозвʼязну плутанину. Регулятор рекомендує заздалегідь вказати методи обробки відсутніх даних, які не будуть переоцінювати реакцію на терапію.

Неконтрольовані клінічні дослідження використовувалися з різним ступенем успіху США. Наприклад, недавно Incyte вдалося затвердити на основі такого випробування препарат від раку. Інші компанії, такі як Y-mAbs Therapeutics, навпаки, зіткнулися з протидією з боку американського регулятора у звʼязку з незгодою з дизайном опорних випробувань, які вели до великої кількості спотворюючих факторів.