Схвалено препарат генотерапії раку сечового міхура

Препарат надофараген фіраденовек (nadofaragene firadenovec-vncg) показано для лікування дорослих пацієнтів з високозлоякісним раком сечового міхура без проростання в мʼязовий шар (NMIBC), не сприйнятливого до імунотерапії бацилою Кальметта-Герена (БЦЖ).

Рішення агентства засноване на даних випробування за участю 157 пацієнтів з високозлоякісним неінвазивним раком сечового міхура, в якому дослідники зосередилися на підгрупі — 103 пацієнти з карциномою in situ, раком сечового міхура, обмеженим поверхневим шаром з супутнім високозлоякісним Ta або T1 папілярним новоутворенням або без нього (CIS ± Ta/T1).

У 51% цих пацієнтів було досягнуто повної відповіді після однієї інʼєкції препарату надофараген фіраденовек; середня тривалість відповіді становила 9,7 місяці. Крім того, 46% пацієнтів, які відповіли на лікування, зберігали повну відповідь протягом як мінімум одного року.

1,9% пацієнтів припинили лікування через небажані явища, повʼязані з прийомом препарату. Найбільш частими побічними ефектами були стомлюваність, спазм сечового міхура та виділення навколо катетера, імперативні позиви до сечовипускання, гематурія, озноб, лихоманка, головний біль, хворобливе сечовипускання, інфекції сечовивідних шляхів та діарея.

Ferring очікує, що Adstiladrin буде доступний у продажу у США у другій половині 2023 року. Ціна на препарат поки що не озвучується.