Одобрен препарат генотерапии рака мочевого пузыря

Препарат надофараген фираденовек (nadofaragene firadenovec-vncg) показан для лечения взрослых пациентов с высокозлокачественным раком мочевого пузыря без прорастания в мышечный слой (NMIBC), не восприимчивого к иммунотерапии бациллой Кальметта-Герена (БЦЖ), с карциномой in situ (CIS).

Решение агентства основано на испытании с участием 157 пациентов с высокозлокачественным неинвазивным раком мочевого пузыря, в котором исследователи сосредоточились на подгруппе — 103 пациента с карциномой in situ, то есть раком мочевого пузыря, ограниченным поверхностным слоем с сопутствующим высокозлокачественным Ta или T1 папиллярным новообразованием либо без такового (CIS ± Ta/T1).

У 51% этих пациентов был достигнут полный ответ после одной инъекции препарата надофараген фираденовек; средняя продолжительность ответа составила 9,7 месяца. Кроме того, 46% ответивших на лечение пациентов сохраняли полный ответ в течение как минимум одного года.

1,9% пациентов прекратили лечение из-за нежелательных явлений, связанных с приемом препарата. Наиболее частыми побочными эффектами были утомляемость, спазм мочевого пузыря и выделения вокруг катетера, императивные позывы к мочеиспусканию, гематурия, озноб, лихорадка, головная боль, болезненное мочеиспускание, инфекции мочевыводящих путей и диарея.

Ferring ожидает, что Adstiladrin будет доступен в продаже в США во второй половине 2023 года. Цена на препарат пока не озвучивается.