Орфанный препарат Novartis успешно завершил ключевое исследование

Швейцарская компания объявила об успешном завершении КИ III фазы по оценке кандидата иптакопан, разработанного для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, орфанного заболевания, при котором иммунная система повреждает эритроциты собственного организма, из-за чего пациенты с таким диагнозом нуждаются в переливаниях крови.

Согласно данным КИ APPOINT-PNH, через 24 недели лечения пациенты, получавшие по 200 мг иптакопана дважды в день перорально, достигли клинически значимого повышения уровня гемоглобина на 2 г/дл или более по сравнению с исходным уровнем, избавившись от необходимости в переливаниях крови.

Результаты APPOINT-PNH дополняют пакет других позитивных данных по исследованиям этого кандидата. Ранее было показано, что иптакопан превзошел два других препарата, Soliris и Ultomiris от Alexion, доминирующих сегодня на рынке пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Novartis сообщила, что полученных на сегодняшний день данных достаточно для подачи регистрационной заявки на иптакопан.

Раньше FDA присвоило этому лекарству статус прорывной терапии, основываясь на результатах многообещающих исследований II фазы.

Иптакопан – пероральный первый обратимый ингибитор фактора B (ключевой сериновой протеазы в альтернативном пути системы комплемента), который считается основным активом в орфанно-нефрологическом портфеле Novartis. Молекула также исследуется при сходных патологиях: комплемент-3-гломерулопатии (C3G), IgA-нефропатии, атипичном гемолитико-уремическом синдроме.