AstraZeneca успішно випробувала орфанний препарат

Однак нові показання можуть пожвавити розвиток перорального інгібітора фактора D, який AstraZeneca отримала в результаті поглинання Alexion.

Данікопан (ALXN2040) продемонстрував ефективність як додаткову терапію пароксизмальної нічної гемоглобінурії (ПНГ) у пацієнтів з екстраваскулярним гемолізом — станом, що характеризується руйнуванням еритроцитів у селезінці, кістковому мозку або печінці.

Проміжні результати дослідження ALPHA показують, що додавання данікопану до затвердженої схеми терапії призвело до значного поліпшення рівня гемоглобіну порівняно з плацебо після 12 тижнів лікування. Пацієнти, які отримували данікопан, також потребували меншої кількості переливань крові та повідомляли про меншу втому порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо.

Спочатку цей препарат розроблявся для використання при пароксизмальній нічній гемоглобінурії у поєднанні з інгібіторами C5 Soliris (екулізумаб) та Ultomiris (равулізумаб), а також для лікування рідкісного офтальмологічного захворювання. У 2020 році він провалив випробування фази 2 при гломерулопатії C3, після чого його припинили розвивати за цим показанням. AstraZeneca/Alexion також розробляють ще один інгібітор фактора D — ALXN2050.

AstraZeneca заявила, що має намір найближчими місяцями продовжити дослідження з оцінки данікопану при ПНГ, що супроводжується екстраваскулярним гемолізом.