Ліки проти розсіяного склерозу пошкоджували печінку

Кандидат класу інгібіторів брутон-кінази толебрутініб, на який раніше зробив ставку очільник Sanofi Пол Хадсон, забракували через ризик гепатотоксичності. З цієї причини FDA практично зупинило клінічні дослідження III фази, в яких толебрутініб тестувався при розсіяному склерозі та міастенії гравіс.

Після встановлення звʼязку між застосуванням толебрутинібу та пошкодженням печінки регулятор вимагав відмінити його прийом у пацієнтів, які приймали препарат менше ніж 60 днів. Однак пацієнти, які пройшли не менше 60 днів лікування, можуть продовжувати терапію, оскільки дослідники вивчають обмежену кількість випадків ураження печінки.

Sanofi стверджує, що змінила протоколи КІ III фази минулого місяця — після того, як виявила, що пацієнти з коморбідними станами, що призводять до медикаментозного пошкодження печінки, становлять більшість випадків гепатотоксичності. Потім компанія виключила пацієнтів із виявленими факторами ризику печінкової дисфункції. Тим не менш, це не завадило FDA частково призупинити КІ.

Толебрутініб – незворотний селективний інгібітор тирозинкінази Брутона, ферменту, який експресується В-лімфоцитами та мієлоїдними клітинами, задіяними у нейрозапаленні та розвитку розсіяного склерозу.

Свого часу Пол Хадсон називав толебрутініб своїм фаворитом — він прийняв рішення викупити його (разом із менш просунутими кандидатами) у Principia за вражаючі 3,7 мільярда доларів США.