Європа – за крок до схвалення препарату генної терапії гемофілії

Roctavian — препарат генної терапії гемофілії А, розроблений BioMarin — готується до затвердження в ЄС.

Консультативний комітет EMA з лікарських засобів рекомендував затвердити Roctavian у тому випадку, якщо виробник усуне одну з останніх перешкод для запуску.

Швидше за все, Roctavian (валоктокоген роксапарвовек або валрокс) буде схвалений для лікування важкої гемофілії А у дорослих без інгібіторів — антитіл, які роблять стандартні препарати фактора VIII менш ефективними. Пацієнти також не повинні мати антитіл до аденоасоційованого вірусу серотипу 5 (AAV5) — вірусного вектора, що використовується для доставки препарату в організм.

Позитивний висновок було отримано через два роки після того, як реєстраційну заявку BioMarin відхилило FDA.

Компанія мала повторно подати заявку до США цього місяця, доповнивши її новими даними випробування фази 3, але відклала плани ще на три місяці, до вересня, після запиту FDA про додаткову інформацію. Тепер, схоже, першим ринком Roctavian стане Євросоюз.

BioMarin заявила, що сподівається спочатку запустити Roctavian у Німеччині.

Як і у випадку з «найдорожчим препаратом у світі», Roctavian виліковує хворобу після однієї інʼєкції: він доставляє в організм пацієнта робочий ген фактора VIII, що забезпечує нормальну згортання крові. Правда, досі невідомо, як довго зберігається ефект цієї інʼєкції: КІ випробування показали, що виробництво фактора VIII знижується з плином часу, і якщо ця тенденція збережеться, це може означати, що в якийсь момент буде потрібно повторне введення Roctavian.