BioMarin

Компанія BioMarin отримала вкрай необхідну перемогу: її провідний орфанний препарат суттєво покращив показники росту в межах дослідження пізньої фази у дітей із гіпохондроплазією — рідкісним генетичним захворюванням, що призводить до низькорослості.

Вилучення Roctavian з ринку — знакова подія, яка підкреслює, що навіть революційні технології втрачають актуальність через складну логістику та надвисоку ціну.

Американський фахівець в галузі лікування рідкісних захворювань домовився про викуп Inozyme за $270 мільйонів. Угода додасть в його портфель інновацій перспективний експериментальний препарат INZ-701.

Фармацевтична компанія BioMarin, що спеціалізується на лікуванні рідкісних захворювань, планує розширити свої виробничі потужності в Ірландії.

Біотехнологічна компанія прагне закріпити свою перевагу у галузі лікування карликовості.

Roctavian — препарат генної терапії гемофілії А, розроблений BioMarin — готується до затвердження в ЄС.

За словами генерального директора BioMarin, у міру того, як кількість тверджень препарату Voxzogo збільшується, компанія готується до свого «найбільшого запуску».