Почалося випробування унікального препарату від хвороби Паркінсона

Biogen та Denali Therapeutics перевірять ефективність нового агента в рамках міжнародного клінічного дослідження фази IIb LUMA за участю пацієнтів із ранньою стадією хвороби Паркінсона.

У плацебо-контрольованому багатоцентровому подвійному сліпому рандомізованому дослідженні буде проаналізовано безпеку та ефективність BIIB122 майже у 640 пацієнтів із хворобою Паркінсона у віці від 30 до 80 років.

BIIB122 – селективний низькомолекулярний інгібітор LRRK2, який проникає у центральну нервову систему. Це зʼєднання відкрила та розробила Denali Therapeutics, потім до його розвитку підключилася Biogen.

Блокування LRRK2 — новий підхід, що впливає на основний біологічний шлях, повʼязаний з розвитком хвороби Паркінсона. LRRK2 – збагачена на лейцинові повтори кіназу 2, великий багатодоменний білок, який відповідає за регулювання функцій лізосом. Вважається, що мутації LRRK2 є поширеною причиною паркінсонізму: підвищена активність цього білка порушує цілісність ендоплазматичного ретикулуму, везикулярний транспорт та аутофагію, провокуючи таким чином запальні та нейродегенеративні зміни у ЦНС з утворенням тілець Леві.

Крім LUMA, BIIB122 перевіряється у дослідженні III фази LIGHTHOUSE у пацієнтів із хворобою Паркінсона з патогенними варіантами LRRK2 (з мутацією, що провокує кіназну активність ферменту).

Також у березні цього року Denali Therapeutics самостійно розпочала лікування пацієнтів з лобово-скроневою деменцією у дослідженні фази I/II схожим кандидатом, інгібітором LRRK2, DNL593.