Запущено испытание уникального препарата от болезни Паркинсона

Biogen и Denali Therapeutics проверят эффективность нового агента в рамках международного клинического исследования фазы IIb LUMA с участием пациентов с ранней стадией болезни Паркинсона.

В плацебо-контролируемом многоцентровом двойном слепом рандомизированном исследовании будет проанализирована безопасность и эффективность BIIB122 почти у 640 пациентов с болезнью Паркинсона в возрасте от 30 до 80 лет.

BIIB122 – селективный низкомолекулярный ингибитор LRRK2, проникающий в центральную нервную систему. Это соединение открыла и разработала Denali Therapeutics, затем к его развитию подключилась Biogen.

Блокирование LRRK2 —новый подход, воздействующий на основной биологический путь, связанный с развитием болезни Паркинсона.

LRRK2 – богатая лейциновыми повторами киназа 2, большой многодоменный белок, отвечающий среди прочего за регулирование функций лизосом. Считается, что мутации LRRK2 являются распространенной причиной паркинсонизма: повышенная активность этого белка нарушает целостность эндоплазматического ретикулума, везикулярный транспорт и аутофагию, провоцируя таким образом воспалительные и нейродегенеративные изменения в ЦНС с образованием телец Леви.

Помимо LUMA, BIIB122 проверяется в исследовании III фазы LIGHTHOUSE у пациентов с болезнью Паркинсона с патогенными вариантами LRRK2 (с мутацией, провоцирующей киназную активность фермента).

Также в марте этого года Denali Therapeutics самостоятельно начала лечение пациентов с лобно-височной деменцией в исследовании фазы I/II похожим кандидатом, ингибитором LRRK2, DNL593.