Кандидат Biogen провалив опорне дослідження при БАС

Тоферсен, ліцензований Biogen у Ionis в 2018 році, не виправдав очікувань в дослідженні VALOR: пацієнти, що приймали препарат, не побачили статистично значущої поліпшення в порівнянні з вихідним рівнем за переглянутою шкалою порушень функцій БАС (ALSFRS-R) через 28 тижнів у порівнянні з плацебо. Різниця склала 1,2 бала, що нижче межі, яку можна було б вважати клінічно значущою.

У дослідженні фази 3 тоферсен не зміг уповільнити неврологічний і функціональний спад у пацієнтів з БАС в порівнянні з плацебо. Однак препарат продемонстрував деякі поліпшення за іншими показниками прогресування захворювання, включаючи коефіцієнт рухової і респіраторної функції, мʼязової сили і якості життя. На думку представників компанії, це вказує на те, що кандидат все ще має потенціал для лікування БАС. Проте інтерпретація вторинних результатів є складним завданням, оскільки основна мета дослідження все-таки не була досягнута.

Biogen оголосила, що буде взаємодіяти з регулюючими органами та іншими зацікавленими сторонами, «щоб зрозуміти значущість цих даних і можливі шляхи подальшого розвитку».

Тоферсен призначений для придушення вироблення SOD1, білка, який може накопичуватися до токсичних рівнів у пацієнтів з БАС з мутаціями в конкретному гені.