Amylyx достроково зареєструє препарат від бічного аміотрофічного склерозу

Всього кілька місяців тому Amylyx розповідала, що їй необхідно завершити ще одне клінічне випробування, перш ніж вона зможе подати FDA заявку на затвердження свого препарату від руйнівного нейродегенератівного захворювання. Але зараз схоже, що її справи пішли швидше: Amylyx оголосила що подасть заявку на реєстрацію препарату для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС) AMX0035 вже «найближчими місяцями», тобто не чекаючи результатів поточного дослідження 3 фази PHOENIX, яке мало бути опірним.

За планом PHOENIX не повинно завершитися до 2023 року, але рішення прискорити реєстрацію AMX0035 було прийнято після зустрічі з фахівцями FDA, які рекомендували компанії інтенсифікувати процес.

Таким чином заявка буде заснована на результатах дослідження 2 фази CENTAUR, котре показало, що через три роки у пацієнтів, які отримували AMX0035, ймовірність смерті на 44% нижче, ніж у пацієнтів, які приймали плацебо. Показник виживання серед перших склав в середньому 25 місяців у порівнянні з 18,5 місяцями в контрольній групі.

AMX0035 — комбінація фенілбутірату натрію і таурурсодіолу. Вважається, що два активних інгредієнти попереджують загибель нейронів, регулюючи функції мітохондрій і ендоплазматичної в нервових клітинах.

Фенілбутірат натрію вже використовують для лікування низки захворювань, повʼязаних з порушенням циклу утворення сечовини. Таурурсодіол — жовчна кислота природного походження, котра давно застосовується для розчинення каменів в жовчному міхурі та як гепатопротектор.

Наразі не існує затвердженого препарату для патогенетичної терапії БАС. AMX0035 вже подано на затвердження в Канаді, і очікується, що до кінця року його відправлять на реєстрацію в ЄС.