Servier не змогла перетворити діуретик у засіб від аутизму

Два випробування фази 3 буметанід — кандидата для лікування розладів аутистичного спектру (РАС) Servier і Neurochlore — були припинені після того, як було показано, що препарат не більш ефективний, ніж плацебо у педіатричних пацієнтів. У двох випробуваннях було задіяно 422 дитини і підлітка у віці від двох до 17 років. Дослідження буметаніду по цим показанням проходило в рамках партнерства компаній, укладеного у 2017 році.

Буметанід — це сечогінний засіб, який вже продається під торговою маркою Bumex для лікування набряків, викликаних певними станами, в тому числі серцевою недостатністю.

Servier і Neurochlore вирішили дослідити нове показання, отримавши результати невеликого дослідження Neurochlore, яке, на перший погляд, продемонструвало переваги буметаніду — препарат ніби-то впливав на симптоми РАС у дітей. Передбачалося, що ліки має потенціал через вплив на шлях нейромедіатора гамма-аміномасляної кислоти (ГАМК), який повʼязують з патогенезом аутизму.

Але результати двох досліджень на кінцевій стадії не показали суттєву різницю між препаратом і плацебо. За заявою компаній, жоден з критеріїв ефективності досягнуто не було як для дітей молодшого віку, так і для підлітків.

І якщо для Servier буметанід виявився розчаруванням, то для марсельської компанії Neurochlore провал випробувань — нищівний удар, адже програма є її єдиним активом на клінічній стадії.