Попытка Servier превратить диуретик в лекарство от аутизма провалилась

Два испытания фазы 3 буметанида — кандидата для лечения расстройств аутистического спектра (РАС) Servier и Neurochlore — были приостановлены после того, как было показано, что препарат не более эффективен, чем плацебо у педиатрических пациентов. В двух испытаниях были задействованы 422 ребенка и подростка в возрасте от двух до 17 лет. Исследование буметанида по этому показанию проходило в рамках партнерства компаний, заключенного в 2017 году.

Буметанид — это мочегонное средство, которое уже продается под торговой маркой Bumex для лечения отеков, вызванных определенными состояниями, в том числе сердечной недостаточностью.

Servier и Neurochlore ʼпосягнулиʼ на новое показание из-за результатов небольшого исследования Neurochlore, которое показало что буметанид может повлиять на симптомы РАС у детей. Предполагалось, что лекарство имеет потенциал из-за воздействия на путь нейромедиатора гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК), который связывают с патогенезом аутизма.

Но результаты двух исследований на конечной стадии не показали значительной разницы между препаратом и плацебо. По заявлению компаний, ни один из критериев эффективности не был достигнут как для детей младшего возраста, так и для подростков.

И если для Servier буметанид оказался разочарованием, то для марсельской компании Neurochlore провал испытаний — сокрушительный удар, ведь программа буметанида является ее единственным активом на клинической стадии.