генная теарпия

Нарушение синтеза или метаболизма тех или иных белков связано с многочисленными разрушительными заболеваниями и расстройствами. В последнее время такие патологии пытаются лечить молекулами, известными как антисенсы, нацеленными на первоисточник заболевания на уровне РНК.

Датская компания подписала соглашение о сотрудничестве с Life Edit – подразделением компании ElevateBio, которой на днях удалось привлечь колоссальные инвестиции в размере 401 миллиона долларов США.

Дети, рожденные с буллезным эпидермолизом — редким заболеванием, которое делает их кожу такой хрупкой, как крылья бабочки — наконец-то получат доступ к инновационному лечению, направленному на устранение генетической причины заболевания.

Французская биотехнологическая компания отозвала у EMA заявку на регистрацию препарата от редкого офтальмологического заболевания, характеризующегося атрофией зрительного нерва вследствие дегенерации клеток сетчатки.

Биотехнологическая компания, разрабатывавшая препараты генной терапии, излечивающие слепоту, объявила о ликвидации.

Немецкая медико-биологическая группа Sartorius купит французского контрактного производителя Polyplus за 2,4 миллиарда евро.

Novartis представила промежуточные результаты двух долгосрочных постмаркетинговых исследований на последней конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA).

Sangamo Therapeutics потеряла двух крупных партнеров в течение нескольких дней – из сделок с биотехнологической компанией вышли сразу и Novartis, и Biogen.

Высокопоставленный чиновник считает, что FDA должно прибегать к ускоренной процедуре одобрения препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний – даже в случае недостаточной клинической проверки.

На рынке муковисцидоза пока безраздельно властвует Vertex Pharmaceuticals, однако следующие несколько лет должны показать, есть ли потенциал у новых игроков в этой области – а также у более удобных ингаляционных препаратов.

Благодаря инновационным транспортным системам партнера Novartis сможет разрабатывать более совершенные препараты нейрогенной терапии.

Andelyn Biosciences и Odylia Therapeutics объединились для борьбы со слепотой, связанной с наследственностью.