Препарат генной терапии исправит причину слепоты

Совместными усилиями компании выпустят препарат генной терапии OT-004 – он предназначен для лечения потери зрения, вызванной мутациями в гене RPGRIP1.

Эти мутации приводят к быстрому снижению функции фоторецепторных клеток сетчатки, что приводит к редкой форме потери зрения, которая может начаться уже во младенчестве. У пациентов обычно диагностируется одна из трех форм дистрофии сетчатки: врожденный амавроз Лебера 6, дистрофия конусовидных стержней 13 или ювенильный пигментный ретинит.

Odylia Therapeutics и Andelyn Biosciences представили OT-004 — экспериментальный препарат генной терапии, в котором для переноса функциональной копии гена RPGRIP1 используется аденовирусный вектор Anc80 AAV.

«В настоящее время не существует препаратов для предотвращения потери зрения, обусловленной мутациями в RPGRIP1. Поиск подходящего партнера для производства наших продуктов генной терапии имел решающее значение для успеха этой программы», — отметила президент и директор по безопасности Odylia Therapeutics Эшли Уинслоу.

В ноябре прошлого года FDA присвоило OT-004 статус орфанного препарата.