генная теарпия

FDA позволило применять генотерапевтический препарат Pfizer фиданакоген элапарвивек для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B.

По мнению директора Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA Питера Маркса, страны должны объединить усилия по регулированию препаратов генной терапии, чтобы ускорить разработку таких методов лечения заболеваний и расширить доступ к ним.

Знаменитый препарат, замедляющий развитие спинальной мышечной атрофии, улучшил моторную функцию старших детей на 52 неделе.

Глухота – одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которое может проявляться сразу от рождения или развиваться во взрослом возрасте. В 70% случаев глухота имеет генетическую природу.

Bayer AG заявила, что ее препарат генной терапии болезни Паркинсона успешно прошел испытание ранней стадии.

Voyager Therapeutics углубляет стратегическое сотрудничество с Novartis, заключив новое лицензионное соглашение для продвижения передовых методов генной терапии тяжелых расстройств ЦНС.

Согласно сообщению компании AviadoBio, FDA утвердило заявку на ее экспериментальный препарат AVB-101 для лечения пациентов с лобно-височной деменцией с мутациями в гене програнулина.

Royalty Pharma заняла свою нишу, находя инновационные продукты компаний, которым требуются денежные вливания в обмен на будущие роялти.

Исследования подтверждают эффективность препарата генотерапии, разработанного для лечения крайне тяжелого заболевания печени.

Приобретение Spark Therapeutics за четыре с лишним миллиарда долларов США, похоже, было не такой уж выгодной сделкой.

Последняя сделка посвящена редактированию посредством Crispr in vivo с целью лечения серповидно-клеточной анемии.

Японская компания использует разработку Kate Therapeutics для борьбы с тяжелой формой наследственных центроядерных миопатий.