генная теарпия

Японская компания продолжает развивать направление генной терапии и завершает строительные работы на новом предприятии.

Гликофосфаминный диабет – наследственное заболевание, обусловленное нарушением обмена цистина, при котором в тканях образуются его кристаллы, нарушающие функции многих систем органов, чаще всего почек и глаз.

Японский фармацевтический гигант сделал еще один шаг к созданию собственной платформы для производства более эффективных и безопасных препаратов генной терапии.

Согласно результатам недавнего исследования, препарат LentiGlobin обеспечил снижение гемолиза и полное разрешение тяжелых вазоокклюзионных явлений у пациентов с серповидно-клеточной анемией.

В Европе утверждено больше препаратов генной терапии, показанных для лечения наследственных заболеваний, чем в США. Но их разработчики в большинстве своем не достигли коммерческого успеха.

Партнер Pfizer, биотехнологический стартап Myrtelle, разработал уникальное лекарство, спасающее младенцев и маленьких детей от фатального генетического заболевания.

Самые серьезные проблемы редактирования генома сегодня связаны не столько с созданием инструментов, которые могут вырезать, вставлять или переписывать ДНК, сколько с доставкой этих инструментов в живую клетку – да еще и в нужный орган.

Немецкий фармацевтический гигант в последние годы стремился заново изобрести себя, перейдя от бренда, ориентированного в первую очередь на ОТС-продукты, к бренду, построенному на препаратах нового поколения.

Eli Lilly увеличивает свой «парк» транспортных средств для доставки лекарственных молекул, разработанных для введения в мозг.

Экспериментальный препарат генной терапии болезни Фабри избавил пациентов от зависимости от ферментных препаратов и повысил уровень дефицитного фермента в миокарде.