Bayer возьмется за лечение болезней печени препаратами генной терапии

Bayer возьмется за лечение болезней печени препаратами генной терапии

Немецкий фармацевтический гигант в последние годы стремился заново изобрести себя, перейдя от бренда, ориентированного в первую очередь на ОТС-продукты, к бренду, построенному на препаратах нового поколения.

На этот раз Bayer заинтересовалась новыми технологиями редактирования генома. За одну из таких Bayer заплатит Mammoth Biosciences 40 миллионов долларов США авансом и более 1 миллиарда долларов США на последующих этапах.

Mammoth Biosciences – небольшая биотехнологическая компания, использующая сверхмалые ферменты (примерно в одну треть размера классического Cas9) для более легкой упаковки и доставки в клетки.

Компания разрабатывает инструменты CRISPR, используя мелкие ферменты. Это позволяет более «ювелирно» добавлять или удалять целевые гены. В частности, Mammoth Biosciences разработала системы редактирования генов, использующие среди прочих вариантов как Cas14, так и Casɸ, которые обеспечивают гораздо большую гибкость с точки зрения доставки в ткани-мишени.

По заявлению компании, возможность размещения большего количества «полезной нагрузки» в средствах доставки поможет повысить эффективность редактирования генов в клетках, исправив несовершенства существующей технологии CRISPR.

Для немецкого партнера Mammoth Biosciences разработает до пяти кандидатов на редактирование генома in vivo, которые прежде всего будут использоваться в лечении болезней печени – органа, которого, по мнению большинства компаний, легче всего поразить препаратами генной терапии. В конце прошлого года компания подписала аналогичное соглашение с Vertex.

Не так давно Bayer приобрела компанию, разрабатывающую векторы генной терапии AskBio. Вскоре после этого немецкий производитель объявил, что приоритизирует направление генной терапии.