генная теарпия

Дети, рожденные с буллезным эпидермолизом — редким заболеванием, которое делает их кожу такой хрупкой, как крылья бабочки — наконец-то получат доступ к инновационному лечению, направленному на устранение генетической причины заболевания.

Французская биотехнологическая компания отозвала у EMA заявку на регистрацию препарата от редкого офтальмологического заболевания, характеризующегося атрофией зрительного нерва вследствие дегенерации клеток сетчатки.

Биотехнологическая компания, разрабатывавшая препараты генной терапии, излечивающие слепоту, объявила о ликвидации.

Немецкая медико-биологическая группа Sartorius купит французского контрактного производителя Polyplus за 2,4 миллиарда евро.

Novartis представила промежуточные результаты двух долгосрочных постмаркетинговых исследований на последней конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA).

Sangamo Therapeutics потеряла двух крупных партнеров в течение нескольких дней – из сделок с биотехнологической компанией вышли сразу и Novartis, и Biogen.

Высокопоставленный чиновник считает, что FDA должно прибегать к ускоренной процедуре одобрения препаратов, предназначенных для лечения редких заболеваний – даже в случае недостаточной клинической проверки.

Благодаря инновационным транспортным системам партнера Novartis сможет разрабатывать более совершенные препараты нейрогенной терапии.

Andelyn Biosciences и Odylia Therapeutics объединились для борьбы со слепотой, связанной с наследственностью.

С целью разработки сложных транспортных систем для таргетной доставки препаратов генной терапии французская компания Sensorion привлекла партнера.

Европейское агентство разработало рекомендации для медицинских работников, лечащих пациентов при помощи Zolgensma, через пять месяцев после смерти двух детей в РФ и Казахстане.

Astellas лицензирует инновационный продукт для расширения целевой аудитории своего экспериментального препарата генной терапии болезни Помпе.