генетика

Клеточная терапия серповидно-клеточной анемии BIVV003, разработанная Sangamo Therapeutics и Sanofi, продемонстрировала первые положительные результаты в исследовании фазы I / II PRECIZN-1 с участием трех пациентов.

Согласно результатам промежуточного анализа данных, полученных в клиническом исследовании 1 фазы, которое было запущено в 2017 году, генная терапия болезни Фабри безопасна.

Крупная японская компания решила поддержать стартап Ensoma Therapeutics, который получил финансирование в размере 70 миллионов долларов и подписал программу сотрудничества с Takeda, которая включает до пяти экспериментальных препаратов.

Американская AskBio, которая с недавних пор принадлежит концерну Bayer, объявила о привлечении клинической группы из подразделения Brain Neurotherapy Bio, что знаменует завершение слияния двух компаний.

Illumina, мировой лидер в области секвенирования ДНК и матричных технологий анонсировала сотрудничество с ведущей китайской инвестиционной компанией Sequoia Capital China.

В рамках поиска новых кандидатов для лечения онкологических заболеваний Takeda выделит 100 миллионов долларов США биотехнологической компании из Бостона KSQ Therapeutics.

Американский фармгигант под конец года заключила сделку с Prevail Therapeutics на более чем 1 млрд долларов, ради расширения портфеля разработок препаратов генной терапии.

Эксперты отмечают, что после проблемного одобрения Zolgensma в прошлом году, американский регулятор стал более тщательно проверять заявки от производителей препаратов генной терапии.

Сразу две фармкомпании продемонстрировали существенный прогресс в поиске лекарства для эффективного лечения серповидно-клеточной анемии.

Zinteglo будет продаватся в Европе по баснословной цене в 1,58 млн эвро и предназначен для лечения бета-таласемии.

Bayer создала специализированную платформу на базе своего подразделения по разработке клеточной и генной терапии, объеденив в рамках инициативы все подобные проекты компании.

Ученые из Израиля успешно применили впервые для лечения злокачественных опухолей технологию редактирования генома CRISPR-Cas9.