Crispr Therapeutics и Bluebird Bio преуспели в лечении серповидно-клеточной анемии

Повышение уровня гемоглобина плода теперь выглядит как жизнеспособная и даже действенная стратегия лечения серповидно-клеточной анемии – наследственного гематологического заболевания, которое проявляется синтезом дефектного гемоглобина и, соответственно, риском вазоокклюзивных кризов (обструкциейсосудов) с развитием анемии различной степени тяжести.

Теперь, похоже, это заболевание можно будет лечить: об этом говорят многообещающие данные исследований двух продуктов, ориентированных на лечение серповидно-клеточной анемии.

Первый – препарат CTX001 от Crispr Therapeutics, который она разрабатывает совместно с Vertex Pharmaceuticals. Это комбинация генной терапии и терапии стволовыми клетками, использующая известный метод редактирования генома Crispr / Cas9. При введении препарата устраняет соответствующую мутацию в гене BCL11A, в результате который обычно накапливается дефицит гемоглобина.

Второй – проект BCL11A, разрабатываемый Bluebird Bio и направленный на повышение уровня гемоглобина плода, использует для того же терапевтического эффекта лентивирусный вектор, который доставляет в клетки короткий участок РНК, нацеленный на кодирующую мРНК BCL11A.

Оба препарата показали в исследованиях первих фаз оптимистичные результаты – повышение уровня фетального гемоглобина на 20-41% (BCL11A) и 31-48% (CTX001). Но, что наиболее важно, с ни у одного пациента, получавшего тот или иной препарат, не отмечалось вазоокклюзивного криза. Впрочем, хотя оба продукта кажутся многообещающими, потребуются дополнительные данные, прежде чем можно будет сделать выводы о том, который из них лучше.