Proqr Therapeutics надеется на успех в лечении синдрома Ашера

Фармкомпания Proqr получила смешанные промежуточные данные исследования фазы 1/2 Stellar по своему экспериментальному препарату, применяемому при редком офтальмологическом заболевании – синдроме Ашера. Тем не менее, на фоне этих новостей акции компании выросли на 61%, так что, по-видимому, Proqr достаточно этих результатов, чтобы продолжить клиническую программу и провести опорные исследования.

С другой стороны аналитики отмечают, что данные Stellar не являются абсолютно положительными, и количество пациентов, зачисленных в испытание, было очень скромным.

В этом испытании 14 пациентов с синдромом Ашера и пигментным ретинитом, вызванным мутацией вставки экзона гена USH2A, получали антисмысловой олигонуклеотид QR-421a, в то время как 6 из контрольной группы – инъекции плацебо. Коррекция упомянутого экзона должна была восстановить синтез более редуцированной, но все же функциональной формы ушерина – ключевого белка, необходимого для нормальной работы сетчатки.

Основным показателем эффективности была выбрана острота зрения, и у всех 14 участников она была выше на три пункта по сравнению с группой плацебо. Тем не менее, аналитики отмечают, что этого результата едва ли будет достаточно для FDA, хотя он близок к удовлетворению требований EMA.

К концу текущего года Proqr планирует включить QR-421a в два параллельных опорных исследования фазы 2/3:

1. Celeste с участием пациентов на ранней или средней стадии болезни
2. и Sirius, с участием пациентов с прогрессирующим синдромом Ашера.

Ожидается, что оба испытания продлятся два года, а это означает, что данные вряд ли появятся раньше 2024-го. Тем не менее, Proqr по-прежнему занимает доминирующее положение в сегменте синдрома Ашера, для лечения которого не разработано специфической терапии.

Кроме Proqr над созданием такого лекарства работает только техасская группа Nacuity Pharmaceuticals: ее пероральный препарат NPI-001 сейчас оценивается в плацебо-контролируемом исследовании средней фазы, которое завершится не раньше конца 2023 года – то есть незадолго до того, как могут появиться основные данные по кандидату Proqr. Еще один проект, известный как UshStat или SAR421869, лицензированный Sanofi у Oxford Biomedica, был остановлен почти два года назад.