Разработчики компании Verve Therapeutics предложили использовать для контроля дислипидемий вместо статинов и других медикаментозных средств новую технологию редактирования генома – базовое редактирование.
Новая технология редактирования генома, которую предложили Verve Therapeutics, в отличие от уже хорошо известной системы редактирования генов CRISPR, которую часто называют «молекулярными ножницами», этот подход не разрезает ДНК вертикально, по цепочке. Вместо этого коррекция осуществляется на одной «базе» или букве в геноме: одна буква заменяется на другую, не затрагивая нуклеотиды вокруг.
В двух исследованиях специалисты Verve Therapeutics уже подтвердили на модели обезьян, что этот подход отключают гены PCSK9 или ANGPTL3, задействованные в развитии сердечнососудистых патологий. Что касается потенциальных побочных эффектов, которые в случае вмешательства в генетический код могут быть катастрофическими, то их, кажется, нет: исследователи проверили стабильность генетического кода в клетках печени и не нашли никаких доказательств нецелевого редактирования.
«Нам удалось подтвердить концепцию совершенно нового способа профилактики инфарктов и инсультов: лекарство, которое вводится однократно, но постоянно снижает уровень холестерина и триглицеридов», – заявил генеральный директор Verve Therapeutics доктор Секар Катирсан. Несмотря на то, что развитие нового метода контроля дислипидемий пребывает лишь в зачаточной стадии, Verve Therapeutics уже обещает начать испытания на людях в 2022 или 2023 году.
