Sanofi расширяет применение Nexviazyme на инфантильную форму болезни Помпе  

Nexviazyme (авалглюкозидаза альфа), которая на некоторых рынках продаётся под названием Nexviadyme, является ключевым драйвером роста подразделения редких заболеваний Sanofi. В прошлом году её продажи увеличились более чем на 21%, достигнув €790 млн, тогда как сбыт более старого средства против болезни Помпе, Myozyme/Lumizyme (алглюкозидаза альфа), сократился на такую же долю, до €519 млн. В основном это снижение обусловлено переходом пациентов на Nexviazyme.  

Оба препарата являются рекомбинантными версиями фермента альфа-глюкозидазы, дефицит которого лежит в основе патогенеза болезни Помпе: из-за нехватки этого фермента накапливается до токсичного уровня гликоген, который повреждает мышечные клетки. Nexviazyme разработан так, чтобы обеспечить более эффективный метаболизм гликогена.  

Детская (инфантильная) форма болезни Помпе — самая тяжёлая и самая быстрая по течению: симптомы обычно возникают в первые месяцы жизни, а сам фермент у таких пациентов почти полностью отсутствует или крайне дефицитен. Её характерным признаком является кардиомиопатия, которая может быстро привести к сердечной недостаточности и смерти. Поздняя форма болезни Помпе, напротив, обычно имеет более мягкое течение и прогрессирует медленнее. Главное отличие заключается в том, что у таких пациентов кардиомиопатия обычно не развивается. Поздняя форма встречается чаще и составляет около 85% всех диагностированных случаев болезни Помпе.  

Часть пациентов с инфантильной формой в США уже лечат Nexviazyme вне рамок утверждённых показаний, однако результаты исследования Baby-COMET и вероятное расширение показаний препарата добавят уверенности врачам и побудят их шире применять препарат в этой группе пациентов.