Лекарство провалило опорное исследование? Это не повод лишать его статуса терапии прорыва!

Препарат так называемой эпигенетической терапии апабеталон планируется использовать в качестве профилактики при серьезных неблагоприятных сердечнососудистых событиях.

Апабеталон является селективным ингибитором семейства белков BET (бромодомена и экстра-терминального домена), которые играют роль в регуляции роста, пролиферации клеток и развитии воспаления. Ингибирование BET – эпигенетический механизм, т.е. препарат направлен на восстановление биологических функций, измененных тяжелыми патологиями, до здорового состояния. Если ДНК – это аппаратное обеспечение, эпигенетика – это программное обеспечение. ДНК содержит код, который диктует, что делают клетки – в то время как эпигенетические изменения модулируют эффект этих сообщений, например, сообщают клеткам, каких белков вырабатывать больше или где ограничивать синтез определенного белка.

Осенью прошлого года Resverlogix Corp, заявила, что апабеталон не достиг первичных конечных точек в исследовании, не снизив частоту неблагоприятных сердечнососудистых событий, определяемых как сердечнососудистая смерть, нефатальный инфаркт миокарда и инсульт, при добавлении к стандартному лечению у пациентов с диабетом типа II, острым коронарным синдромом и низким уровнем холестерина ЛПВП. Препарат лишь достиг вторичных конечных точек, да и то его эффекты не были статистически значимыми. Подробные данные из плацебо-контролируемого исследования III фазы с участием 2425 пациентов, получившего название BETonMACE, были опубликованы в ноябре.

Однако производитель твердо убежден, что его экспериментальный препарат работает, – и смог убедить в этом американского регулятора: в начале недели FDA предоставило апабеталону статус прорывного препарата. Кроме этого, Resverlogix также проверяет апабеталон у пациентов с болезнью Фабри.