Американская RetroSense Therapeutics запускает исследования в области оптогенетики

Американская биотехнологическая компания RetroSense Therapeutics запустила клинические испытания метода оптогенетической терапии, направленной на частичное восстановление зрения у пациентов, страдающих пигментным ретинитом, пишет vademec.ru.

Оптогенетика используется для придания светочувствительности клеткам, которые ранее ею не обладали. Ее методика заключается во внедрении в нервные клетки специальных каналов, реагирующих на возбуждение светом и последующей их активации. Оптогенетическая технология RTS-001 направлена на восстановление зрения после гибели клеток-светочувствительных рецепторов в сетчатке глаза.

Генеральный директор RetroSense Шон Айнсворт (Sean Ainsworth) заявил, что успешное введение первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии, как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. В компании надеются, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми.

В начальной стадии клинических испытаний препарата будут участвовать 15 человек. В I фазе исследования безопасности и переносимости RTS-001 участвует четыре группы добровольцев, практически полностью утративших зрение. Эксперимент проводится в два этапа. На первом этапе пациентам вводится три разных дозы RTS-001, на втором — самая высокая доза, а также будет создана клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.