Vertex и CRISPR Therapeutics заключили партнерство в области терапии генетических заболеваний

Vertex Pharmaceuticals Incorporated и CRISPR Therapeutics подписали соглашение о сотрудничестве в области разработки новых способов терапии генетических заболеваний с помощью технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). CRISPR — это своеобразная иммунная система бактерий. Исследователи научились с помощью системы CRISPR/Cas9 заменять мутантные гены, которые ответственны за развитие целого ряда заболеваний.

Компании планируют сосредоточить усилия на поиске способов устранения уже известных мутаций, которые являются причиной цистического фиброза (муковисцидоза) и гемоглобинопатий, в том числе серповидноклеточной анемии, пишет vademec.ru.

По условиям подписанного соглашения, Vertex получит эксклюзивные лицензионные права на шесть новых терапевтических средств, разработанных с помощью технологии CRISPR-Cas9. Vertex заплатил CRISPR 105 млн долл. — 75 млн долл. денежными средствами и 30 млн долл. в виде инвестиций в акционерный капитал. Дополнительно CRISPR сможет получить до 420 млн долл. за успешные этапы разработки, получение регистрации и запуск на рынок, а также процент с продаж.