FDA рекомендует применять в терапии муковисцидоза препарат Orkambi компании Vertex

Vertex Pharmaceuticals сообщила, что консультативный комитет американского регулятора FDA большинством голосов рекомендовал к одобрению экспериментальный препарат для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза) Orkambi (lumacaftor/ivacaftor). Однако, несмотря на то, что регулятор признал это лекарственное средство безопасным для применения в терапии, нет убедительных доказательств эффективности ЛС в сравнении с Kalydeco (ivacaftor), о чем сообщили в комитете. Также компания не проводила исследования с использованием препарата в качестве монотерапии. Orkambi предназначен для лечения пациентов в возрасте от 12 лет с мутацией F508del в гене CFTR.

Генеральный директор Джеффри Ходакевич (Jeffrey Chodakewitz) говорит, что компания продолжит сотрудничество с комитетом FDA. Также Vertex Pharmaceuticals ожидает получить одобрение препарата от регуляторов на рынках других стран, чтобы сделать Orkambi доступным для пациентов во всем мире. FDA планирует предоставить окончательный ответ 5 июля, пишет FirstWordPharma.

Лекарственное средство Kalydeco было одобрено FDA в 2012 г. для лечения муковисцидоза у больных в возрасте от 6 лет с мутацией G551D в гене CFTR.

В середине августа 2010 г. фармацевтические компании Merck и Vertex Pharmaceuticals сообщили о завершении III фазы клинических испытаний с использованием boceprevir и telaprevir, которые они проводили в США. Эти препараты из группы ингибиторов протеазы предназначены для лечения больных гепатитом С.