Американский разработчик средств генной терапии на основе вирусных векторов передаст японской Nippon Shinyaku определенные права на два экспериментальных препарата.
В рамках соглашения, которое принесет ему по крайней мере 110 миллионов долларов США в виде аванса, а также до 700 миллионов в виде гонораров, в основном связанных с предстоящими продажами, Regenxbio передаст Nippon Shinyaku американскую и азиатскую лицензии на два кандидата.
Один из этих активов, RGX-121, создавался для лечения синдрома Хантера – генетического мультисистемного прогрессирующего расстройства, вызванного дефицитом лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы, который имеет широкий спектр возможных вариантов течения – от относительно легкого (преимущественно соматические проявления, нормальный интеллект) медленно прогрессирующего к чрезвычайно тяжелому (ранняя инвалидизация, смерть).
RGX-121 может получить одобрение в США уже в конце этого года. В таком случае он станет первым вариантом генотерапии синдрома Хантера.
Второй актив, RGX-111, лечит другой тип мукополисахаридоза, который называется синдромом Гурлера – редкой болезни лизосомального накопления, что связано с дефицитом фермента альфа-L-идуронидазы. На сегодняшний день RGX-111 находится на ранних этапах развития.
Regenxbio будет руководить будущими клиническими разработками как RGX-121, так и RGX-111 и в соответствии с соглашением будет отвечать за производство обоих продуктов для Nippon Shinyaku. Также за разработчиком останутся права на продажу этих препаратов за пределами США и Азии.
Regenxbio ранее передавала лицензии на свои технологии таким компаниям, как Eli Lilly, Novartis и Astellas.
