Препарат от гемофилии UniQure стал самым дорогим в мире лекарством

На днях этранакоген дезапарвовек утвердили в Соединенных Штатах, где он будет продаваться под названием Hemgenix по цене 3,5 млн долларов США.

FDA позволило использовать препарат в широкой популяции взрослых пациентов с гемофилией В. Инструкция Hemgenix также не содержит предупреждения о канцерогенности, хотя пациенты с факторами риска гепатоцеллюлярной карциномы после введения препарата должны находиться под наблюдением: ранее регулятор заподозрил то, что препарат UniQure стал причиной рака печени у одного из участников испытаний.

Правда, после этого репутацию этранакоген дезапарвовека удалось восстановить. UniQure заявила, что биопсия опухоли обнаружила мало доказательств интеграции вектора AAV5, используемого в препарате, а сам пациент был зачислен в исследование уже в предраковом состоянии. У остальных участников КИ каких-либо признаков онкозаболеваний выявлено не было.

Аналитики отмечают, что широкая целевая аудитория и высокая цена не гарантируют коммерческий успех новому «самому дорогому». Некоторые препараты генной терапии, в том числе Glybera от UniQure, потерпели неудачу после лонча.

Это теперь проблема CSL, поскольку австралийская компания несет исключительную ответственность за продажи Hemgenix – в то время как его разработчик UniQure теперь может только ждать дивиденды.