Ultragenyx и Mereo BioPharma тестируют препарат от хрустальной болезни в регистрационном испытании

Сетрусумаб — экспериментальное антитело против склеростина — белка, регулирующего процесс ремоделирования кости, который стимулирует формирование костной ткани. Кандидат был разработан для лечения несовершенного остеогенеза, или так называемой хрустальной болезни, которая сопровождается дистрофией костной ткани с перестройкой ее структуры.

Недавно комитет по мониторингу данных исследования сообщил Ultragenyx Pharmaceutical и Mereo BioPharma, что сетрусумаб демонстрирует приемлемый профиль безопасности, и они могут продолжить исследование до финального анализа. Однако во втором промежуточном анализе препарат не смог статистически значимо снизить количество переломов у участников.

«На основе отзывов, которые мы получаем от исследователей и семей пациентов, участвующих в исследовании, мы уверены, что увеличение костной массы приводит к укреплению костей, снижению количества переломов и улучшению физических возможностей. Хотя мы надеялись завершить исследование раньше, мы с нетерпением ждем результатов [Orbit] в конце этого года», — заявил генеральный директор Ultragenyx Pharmaceutical Эмиль Каккис.

Несовершенный остеогенез, или хрустальная болезнь, — крайне изнуряющая патология, которая может сопровождаться 5–10 переломами в год, у таких пациентов даже кашель может привести к трещинам в ребрах. На сегодняшний день не существует утвержденных методов лечения этого заболевания, иногда вне показаний применяются препараты против остеопороза.

Два года назад сетрусумаб снизил количество переломов костей на 67% среди 24 участников исследования фазы 2 после шести месяцев наблюдения. Поэтому эксперты рынка сохраняют веру в препарат для лечения хрупкости костей, несмотря на то, что моноклональное антитело не достигло полного успеха на раннем этапе текущего исследования фазы 3.