Ono Pharmaceuticals лицензировала у Ionis Pharmaceuticals препарат от истинной полицитемии

Согласно соглашению, Ono Pharmaceuticals перечислит партнеру авансовый платеж в размере 280 миллионов долларов США. Если экспериментальное средство достигнет определенных клинических, регуляторных и коммерческих рубежей, американская компания получит еще 660 миллионов долларов США.

По условиям контракта, Ionis Pharmaceuticals будет отвечать за завершение исследования, после чего обязанности по разработке, регистрации и коммерциализации возьмет на себя Ono Pharmaceuticals. В случае одобрения Ionis Pharmaceuticals также будет получать небольшие роялти.

Сапаблурсен — антисмысловой олигонуклеотид, который регулирует синтез трансмембранной сериновой протеазы 6 (TMPRSS6), считающейся ключевым негативным регулятором экспрессии гормона гепсидина, который, в свою очередь, отвечает за уровень железа в крови. Повышая продукцию гепсидина, сапаблурсен может положительно влиять на симптомы истинной полицитемии.

На данный момент сапаблурсен, разработанный для подкожного введения, оценивается в исследовании II фазы с участием 50 пациентов.

Стоит отметить, что клиническая разработка этого кандидата не была триумфальной. Ранее Ionis Pharmaceuticals тестировала его при бета-талассемии, однако в 2023 году прекратила разработку в этом направлении после неутешительных результатов исследования средней фазы. Тем не менее Ono Pharmaceuticals сохраняет уверенность в том, что сапаблурсен сработает в случае истинной полицитемии, и с оптимизмом смотрит на партнерство с Ionis Pharmaceuticals.

Истинная полицитемия — редкое гематологическое заболевание, поражающее костный мозг и характеризующееся избыточным производством эритроцитов и часто других форменных элементов крови. Это повышает риск развития тромбозов, особенно в легких, сердце и мозге.