Cabaletta Bio позволили лечить сложную ревматопатологию модифицированными T-клетками

Последнее решение американского регулятора расширяет применение CABA-201 на системную склеродермию.

«Пациенты с системной склеродермией, редким и опасным для жизни хроническим аутоиммунным заболеванием, характеризующимся прогрессирующим фиброзом кожи и внутренних органов, сталкиваются с ограниченными возможностями лечения. Существующие терапевтические методы обеспечивают только умеренный эффект и сосредоточены на лечении осложнений, связанных с основным заболеванием. Учитывая, что после установления диагноза средняя выживаемость пациентов составляет 12 лет, существует значительная неудовлетворенная потребность в новых вариантах лечения, которые будут сосредоточены на устранении первопричины патологии и предотвратят дальнейшее повреждение органов», – прокомментировал решение регулятора главный медицинский директор Cabaletta Bio доктор Дэвид Чанг.

Новый препарат, созданный с помощью запатентованной платформы CABA™, включает в себя полностью гуманизированный химерный антигенный рецептор (CAR) CD19, содержащий костимулирующий домен 4-1BB.

В настоящее время Cabaletta Bio изучает его потенциал в ряде клинисследований при различных аутоиммунных заболеваниях, включая системную склеродермию.

FDA уже одобрило этот препарат клеточной терапии для лечения таких ревматопатологий, как системная красная волчанка, миозит, генерализованная миастения.

Последнее разрешение было выдано на основе результатов раннестадийных исследований программы REstoring Self-Tolerance (RESET), где однократное введение CABA-201 обеспечило улучшение протекания системной склеродермии у пациентов как с поражениями кожи, так и поражениями внутренних органов.

Как утверждают в компании, CABA-201 способен обеспечить долговременную ремиссию из-за «перезагрузки» иммунной системы.