Комитет FDA поддержал использование противопаразитарного препарата для лечения детской нейробластомы

Пациенты с нейробластомой распределяются на группы низкого, среднего и высокого риска – и около половины детских нейробластом относятся к высокорисковым. Они часто смертельны, при этом варианты лечения опухоли очень ограничены.

Возможно, сложившуюся ситуацию улучшит препарат от US WorldMeds, который позволит пациентам с высокорисковой нейробластомой, вышедшей к статусу ремиссии, оставаться в живых и на протяжении очень длительного времени, снижая при этом риск рецидива.

Эфлорнитин гидрохлорид – цитостатик, также фигурирующий под названием дифторметилорнитин (ДФМО \ DFMO) – был признан комитетом FDA как подходящий вариант лечения детей с нейробластомой высокого риска: экспертов убедили данные открытого исследования II фазы с одной группой, в котором эфлорнитин применялся в качестве поддерживающего лечения пациентов, завершивших мультиагентную и мультимодальную терапию.

Согласно данным испытания, представленного US WorldMeds, DFMO продлевает ремиссию, снижает риск рецидива и увеличивает длительную долгосрочную выживаемость у детей с нейробластомой высокого риска.

Этот низкомолекулярный препарат используется в клинической практике уже несколько десятков лет, но в лечении африканского трипаносомоза — паразитарной инфекции, также известной как болезнь Шагаса или сонная болезнь.

US WorldMeds же перепрофилировала старый цитостатик для новых задач: при использовании в пероральном виде он преодолевает гематоэнцефалический барьер и восстанавливает участвующие в канцерогенезе сигнальные пути, действуя как необратимый ингибитор фермента орнитиндекарбоксилазы, что в итоге снижает активность опухоль-инициирующих клеток.

Что касается риска развития нейротоксических эффектов, в контексте терапии и профилактики рецидивов нейробластомы пероральный эфлорнитин считается приемлемым вариантом, поскольку он обладает цитостатическим, а не цитотоксическим действием. Существенными нежелательными явлениями, связанными с использованием DFMO, были изменения показателей функции печени, миелосупрессия и потеря слуха.