Комітет FDA підтримав застосування протипаразитарного препарату при дитячій нейробластомі

Пацієнти з нейробластомою розподіляються на групи низького, середнього та високого ризику – і близько половини дитячих нейробластом відносяться до високоризикових. Вони часто смертельні, причому варіанти лікування пухлини дуже обмежені.

Можливо, ситуацію, що склалася, покращить препарат від US WorldMeds, який дозволить пацієнтам з високоризиковою нейробластомою, що вийшла до статусу ремісії, залишатися живими і протягом дуже тривалого часу, знижуючи при цьому ризик рецидиву.

Ефлорнітин гідрохлорид – цитостатик, що також фігурує під назвою дифторметилорнітин (ДФМО \\ DFMO) – був визнаний комітетом FDA як відповідний варіант лікування дітей з нейробластомою високого ризику: експертів переконали дані відкритого дослідження II фази з однією групою, в якому ефлорнітин застосовувався як підтримуюче лікування пацієнтів , які завершили мультиагентну та мультимодальну терапію

Згідно з даними випробування, представленого US WorldMeds, DFMO продовжує ремісію, знижує ризик рецидиву та збільшує тривалу довгострокову виживання у дітей з нейробластомою високого ризику.

Цей низькомолекулярний препарат використовується в клінічній практиці вже кілька десятків років, але в лікуванні африканського трипаносомозу – паразитарної інфекції, також відомої як хвороба Шагаса чи сонна хвороба.

US WorldMeds перепрофілювала старий цитостатик для нових завдань: при використанні в пероральному вигляді він долає гематоенцефалічний барʼєр і відновлює сигнальні шляхи, що беруть участь у канцерогенезі, діючи як незворотний інгібітор ферменту орнітиндекарбоксилази, що в результаті знижує.

Що стосується ризику розвитку нейротоксичних ефектів, в контексті терапії та профілактики рецидивів нейробластоми пероральний ефлорнітин вважається прийнятним варіантом, оскільки він має цитостатичну, а не цитотоксичну дію. Суттєвими небажаними явищами, повʼязаними з використанням DFMO, були зміни показників функції печінки, мієлосупресія та втрата слуху.