Развитие нового препарат от БАС застопорилось

Пегцетакоплан – синтетический циклический пептид, связывающийся с компонентом 3 системы комплемента (C3). Ингибирование C3 позволяет заблокировать все пути активации комплемента — классический, лектиновый и альтернативный. Кроме того, именно блокирование C3 подавляет все три основных иммунных ответа: опсонизацию, воспаление и образование мембраноатакующего комплекса (MAC).

В этом испытании II фазы проверялось, помогает ли препарат при системном введении пациентам с БАС, но после обзора данных комитет по мониторингу данных заявил, что дальнейшее лечение не оправдано. Эту информацию подтвердил представитель Apellis Pharmaceuticals, отметив, что это решение не связано с какими-либо вопросами безопасности.

По словам представителя компании, основная рандомизированная часть исследования с участием примерно 250 человек уже завершена, и ее результаты подготовят на середину текущего года. Пока что дальнейшее развитие пегцетакоплана при БАС в компании не исключают.

В мае 2021 года FDA одобрило пегцетакоплан для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, в феврале этого года инъекционная версия препарата под названием Syfovre стала первым средством лечения географической атрофии — заболевания сетчатки, которое приводит к слепоте.

Apellis Pharmaceuticals также проверяет разные версии этого препарата для лечения ряда орфанных заболеваний. Являясь лидером в разработке препаратов, нацеленных на C3, компания пытается использовать пегцетакоплан для поиска новых терапевтических возможностей для пациентов, практически не имеющих вариантов лечения.