Утвержден первый препарат для лечения географической атрофии

Вероятность развития этого осложнения возрастной макулярной дегенерации значительно увеличивается с возрастом.

До настоящего времени это тяжелое офтальмологическое заболевание не имело утвержденных вариантов лечения. Ситуацию изменила Apellis Pharmaceuticals, разработавшая пегцетакоплан – синтетический циклический пептид, связывающийся с компонентом 3 системы комплемента (C3). Ингибирование C3 позволяет заблокировать все пути активации комплемента — классический, лектиновый и альтернативный. Кроме того, именно блокирование C3 подавляет все три основных иммунных ответа: опсонизацию, воспаление и образование мембраноатакующего комплекса (MAC).

Изначально пегцетакоплан разрабатывался для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

На днях FDA одобрило пегцетакоплан в качестве первого препарата для патогенетического лечения географической атрофии сетчатки. Новый продукт будет продаваться под названием Syfovre. Ожидается, что он появится на рынке к началу марта. Препарат будет распространяться в США через специализированных дистрибьюторов и аптеки по цене 2 190 долларов за флакон без учета скидок.

Регистрацию препарата поддержали данные двух КИ третьей фазы со сроком наблюдения более 24 месяцев, DERBY и OAKS. Согласно результатам этих испытаний, интравитреальное введение пегцетакоплана приводило к клинически значимому снижению роста очагов географической атрофии. Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности во всех трех исследованиях, а его эффективность возрастала по мере продолжительности использования.