Утвержден препарат для лечения синдрома Ретта

После утверждения FDA для лечения этой редкой формы умственной отсталости, поражающей в подавляющем большинстве девочек, можно применять трофинетид – синтетический аналог амино-терминального трипептида инсулиноподобного фактора роста 1.

Это первое одобренное в США лекарственное средство, предназначенное для лечения синдрома Ретта.

Заявляется, что этот агент снижает воспаление, восстанавливает нейротрофную функцию, нормализует фенотип микроглии, а также улучшает качество синаптических связей, что может сопровождаться улучшением памяти и способности к обучению.

Трофинетид подтвердил свою эффективность клиническом исследовании III фазы с участием 187 пациентов. FDA разрешило использовать трофинетид у детей в возрасте от двух лет и старше.

Новый препарат будет продаваться под торговой маркой Daybue. Acadia Pharmaceuticals заявила, что Daybue станет доступен к концу апреля, но его цена пока неизвестна.

По данным Acadia Pharmaceuticals, в США синдром Ретта диагностирован у около 4500 пациентов. Это психоневрологическое наследственное заболевание, приводящее к тяжелой форме умственной отсталости. Диагноз устанавливают на данных клинического наблюдения в период раннего развития ребенка, регулярном оценивании физического и неврологического статуса и генетического тестирования.