Agios Pharmaceuticals згортає розробку препарату проти серпоподібноклітинної анемії

Тебапіват – експериментальний активатор піруваткінази нового покоління – мав стати наступником старішого засобу цього класу, мітапівату. Останній вже схвалений в США як засіб лікування гемолітичної анемії у дорослих з дефіцитом піруваткінази, а також таласемії. За першим показанням мітапіват продається під брендом Pyrukynd, за другим – як Aqvesme.

Окрім того FDA розглядає третє показання мітапівату – лікування серпоподібноклітинної анемії, спираючись на дані дослідження RISE UP, де цей препарат забезпечив значуще поліпшення гемоглобінової відповіді порівняно з плацебо, хоча не зміг зменшити річну частоту вазооклюзивних кризів (вторинна кінцева точка).

Мітапіват вливає на ізоформу PKR піруваткінази, тоді як тебапіват позицінувався як його оптимізована версія, здатна активовувати одразу дві ізоформи ферменту — PKR і PKM2. Agios Pharmaceuticals очікувала, що новий засіб забезпечить потреби більшої кількості пацієнтів з гематологічними захворюваннями. Утім, надії не справдилися. У повідомленні Agios Pharmaceuticals вказано, що в останньому випробуванні показники частоти гемоглобінової відповіді на тебапіват «відповідали класу препаратів», однак не забезпечили «того рівня диференціації, який був би потрібен для продовження розробки».