PRG S&T і Sentynl Therapeutics розроблятимуть новий препарат від прогерії

Progerinin (SLC-D011) — експериментальний низькомолекулярний препарат, який розробляється PRG S&T для лікування синдрому Хатчінсона-Гілфорда, ширше відомого як прогерія. Це рідкісне захворювання спричинене мутаціями в гені LMNA, які призводять до накопичення ламінового білка прогерину та передчасного старіння клітин, що має катастрофічні наслідки для організму. SLC-D011 зв’язує та інгібує прогерин всередині клітин, що потенційно може покращити цілісність ядра та зменшити його пошкодження.

На даний момент Progerinin не схвалений жодним регуляторним органом, оскільки перебуває на ранньому етапі випробувань, але вже отримав від FDA статус орфанного препарату. Подальші дослідження мають оцінити, чи здатний він уповільнити прогресування хвороби та покращити виживаність пацієнтів.

Наразі SLC-D011 перевіряється у клінічному дослідженні фази IIа, результати якого очікуються до кінця першої половини 2026 року.

У разі успіху Progerinin стане другим продуктом у портфелі Sentynl Therapeutics, схваленим для лікування прогерії – в травні 2024 року дочірня компанія Zydus Lifesciences придбала в Eiger BioPharmaceuticals права на Zokinvy (лонафарніб), який на сьогодні залишається єдиним варіантом лікування прогерії. Угода з PRG S&T має посилити позиції індійської компанії в цьому рідкісному терапевтичному сегменті.