Фармацевтична компанія з Техасу оголосила про успішне завершення клінічного дослідження третьої фази з оцінки Aqneursa (левацетиллейцин) в умовах атаксії-телеангіектазії.
Атаксія-телеангіектазія (A-T) – прогресуюче нейродегенеративне захворювання, яке вражає приблизно одного з 70 тисяч і досі не має жодного варіантів патогенетичного лікування. Цей розлад зазвичай проявляється в ранньому дитинстві та супроводжується прогресуючою втратою координації, порушенням мовлення. З часом пацієнти стають залежними від інвалідного візка внаслідок дегенерації мозочка. У багатьох також спостерігаються видимі зміни кровоносних судин, імунодефіцитні стани, захворювання легень та суттєво підвищений ризик розвитку онкологічних захворювань.
З метою оцінки ефективності та довгострокових клінічних результатів терапії левацетиллейцином IntraBio проводила зазначене дослідження у співпраці з провідними експертами та пацієнтськими організаціями.
У цьому випробуванні лікування Aqneursa забезпечило статистично клінічно значуще перебігу захворювання порівняно з плацебо після 12 тижнів лікування. Компанія повідомила, що також були досягнуті вторинні кінцеві точки дослідження.
Дослідниця Франціска Гохе охарактеризувала отримані результати як ʼважливу наукову віхуʼ, що надає переконливі докази значущого впливу левацетиллейцину на життя пацієнтів з A-T. Засновник некомерційної організації A-T Children’s Project Брад Маргус підкреслив, що дані дослідження дають хворим та їхнім сім’ям надію незабаром отримати доступ до першого ефективного та безпечного варіанту лікування атаксії-телеангіектазії.
За даними прес-релізу IntraBio, компанія планує негайно розпочати процедури подачі нового реєстраційного досьє до FDA, ЕМА та інших фармрегуляторів.
Паралельно Aqneursa перебуває на пізніх стадіях розробки як засіб лікування інших рідкісних неврологічних захворювань, пов’язаних з мутаціями гена CACNA1A.
