На горизонті з’явився дієвий варіант лікування синдрому Шегрена та міозиту

Ефгартигімод —фрагмент антитіла, який зв’язується з Fc-рецептором (FcRn), блокуючи рециркуляцію патогенних антитіл IgG та знижуючи їхній рівень без впливу на синтез. Препарат уже схвалений у США та інших країнах для лікування міастенії гравіс і хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії.

Два нових випробування, RHO й ALKIVIA, демонструють ефективність ефгартигімоду в зменшенні симптомів двох інших аутоімунних захворювань, які наразі мають надзвичайно обмежені варіанти лікування.

У дослідженні RHO 30 дорослих із первинним синдромом Шегрена, які мали індекс активності захворювання (ESSDAI) ≥ 5, були рандомізовані у співвідношенні 2:1 в групи лікування ефгартигімодом (10 мг/кг внутрішньовенно раз на тиждень) або плацебо протягом 24 тижнів. Наприкінці дослідження 54,5% учасників у групі лікування ефгартигімодом досягли зменшення активності захворювання порівняно з 33,3% у групі плацебо. Ефгартигімод також знизив у них рівні IgG на 58% і антитіл до Ro52 на 64% з 4 тижня лікування, тоді як у контрольній групі рівень IgG залишався стабільним, а рівень антитіл Ro52 зріс на ~40%. У групі активної терапії також спостерігалося зменшення рівня ревматоїдного фактора та комплементу C1q.

У другому дослідженні, ALKIVIA, взяли участь 89 дорослих із активним ідіопатичним запальним міозитом, включаючи такі підтипи захворювання, як дерматоміозит, імуноопосередкована некротизуюча міопатія, поліміозит або антисинтетазний синдром. Пацієнтів рандомізували у співвідношенні 1:1 в групи лікування ефгартигімодом (1000 мг підшкірно раз на тиждень) або плацебо на додаток до стандартного лікування. Учасники, які отримували антитіло, відзначили суттєве покращення м’язової сили та фізичної функціональності порівняно з групою плацебо, так само в них знизився рівень біомаркерів захворювання. В обох дослідженнях препарат був визнаний безпечним.